Regeneron Pharmaceuticals, Inc. u Sanofi illum ħabbru li l-Kummissjoni Ewropea (KE) espandiet l-awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq għal Dupixent® (dupilumab) fl-Unjoni Ewropea. Dupixent issa huwa wkoll approvat fi tfal ta’ bejn 6 u 11-il sena bħala kura ta’ manteniment addizzjonali għal ażżma severa b’infjammazzjoni tat-tip 2 ikkaratterizzata minn eosinofili fid-demm miżjuda u/jew ossidu nitriku exhaled frazzjonali (FeNO), li huma kkontrollati b’mod inadegwat b’medja sa kortikosterojdi li jittieħdu man-nifs b'doża għolja (ICS) flimkien ma' prodott mediċinali ieħor għal kura ta' manteniment.
“L-approvazzjoni tal-lum fl-Ewropa tirrikonoxxi l-benefiċċji ta’ Dupixent biex tgħin lit-tfal li jgħixu bl-effetti profondi tal-ażżma severa, inklużi attakki imprevedibbli tal-ażżma, tfixkil ta’ rutina fl-attivitajiet ta’ kuljum u l-użu ta’ sterojdi sistemiċi li jistgħu jimpedixxu t-tkabbir tat-tfal,” qal George D. Yancopoulos. , MD, Ph.D., President u Uffiċjal Kap Xjentifiku f'Regeneron. “Dupixent huwa l-uniku trattament disponibbli li jimblokka speċifikament żewġ fatturi ewlenin ta’ infjammazzjoni tat-tip 2, IL-4 u IL-13, li l-provi tagħna juru li għandu rwol ewlieni fl-ażma fit-tfulija, kif ukoll f’kundizzjonijiet relatati bħal rhinosinusite kronika bl-imnieħer. polipożi u l-kundizzjoni ta 'spiss ko-morbida, dermatite atopika. Fi provi kliniċi, Dupixent naqqas b'mod sinifikanti l-attakki tal-ażma, għen lit-tfal jieħdu n-nifs aħjar u tejjeb il-kwalità tal-ħajja tagħhom relatata mas-saħħa. Aħna nibqgħu impenjati wkoll li ninvestigaw lil Dupixent f'kundizzjonijiet oħra fejn l-infjammazzjoni tat-tip 2 tista' tħalli impatt sinifikanti fuq il-ħajja tal-pazjenti, inkluż esofaġite eosinofilika, prurigo nodularis u urtikarja spontanja kronika.
L-ażżma hija waħda mill-aktar mard kroniku komuni fit-tfal. Sa 85% tat-tfal bl-ażma jista’ jkollhom infjammazzjoni tat-tip 2 u huma aktar probabbli li jkollhom piż ogħla tal-mard. Minkejja t-trattament b'ICS u bronkodilataturi standard ta' kura attwali, dawn it-tfal jistgħu jkomplu jesperjenzaw sintomi serji bħal sogħla, tħarħir u diffikultà biex jieħdu n-nifs. L-ażżma severa tista' tħalli impatt fuq il-passaġġi tan-nifs tat-tfal li qed jiżviluppaw u tikkawża aggravamenti potenzjalment ta' theddida għall-ħajja. Tfal b'ażżma severa wkoll jistgħu jeħtieġu l-użu ta 'korsijiet multipli ta' kortikosterojdi sistemiċi li jġorru riskji sinifikanti. Ażżma severa mhux ikkontrollata tista 'tinterferixxi ma' attivitajiet ta 'kuljum, bħall-irqad, l-attendenza tal-iskola u l-isports.
Dupixent, li ġie ivvintat bl-użu tat-teknoloġija VelocImmune® proprjetarja ta 'Regeneron, huwa antikorp monoklonali kompletament uman li jinibixxi s-sinjalar tal-mogħdijiet ta' interleukin-4 (IL-4) u interleukin-13 (IL-13) u mhuwiex immunosoppressant. Billi wera benefiċċju kliniku sinifikanti flimkien ma' tnaqqis fl-infjammazzjoni tat-tip 2 wara l-imblokk ta' IL-4 u IL-13 b'Dupixent, il-programm kliniku tal-Fażi 3 ta' Dupixent stabbilixxa li IL-4 u IL-13 huma muturi ewlenin tal-infjammazzjoni tat-tip 2 li għandu rwol ewlieni f'mard multipli relatat u ta' spiss ko-morbub li għalih Dupixent huwa approvat inkluż l-ażżma, dermatite atopika u rhinosinusite kronika b'polipożi nażali (CRSwNP), kif ukoll mard investigattiv bħal esofaġite eosinofilika u prurigo nodularis, li ġew studjati fi provi ta’ Fażi 3.
“Aħna eċċitati li nwasslu l-profil ta’ sigurtà u effikaċja stabbilit sew ta’ Dupixent lil pazjenti saħansitra iżgħar li jgħixu b’ażżma severa mhux ikkontrollata fl-Ewropa. Minbarra li naqqsu ħafna l-attakki severi tal-ażżma u jtejbu l-funzjoni tal-pulmun, il-pazjenti fil-provi kliniċi tagħna naqqsu wkoll l-użu tal-kortikosterojdi orali tagħhom. Dan huwa partikolarment sinifikanti peress li dawn huma mediċini li jistgħu jġorru riskji sinifikanti għas-sigurtà jekk jintużaw fit-tul,” qal Naimish Patel, MD Kap tal-Iżvilupp Globali, Immunoloġija u Infjammazzjoni f’Sanofi. "Din l-approvazzjoni tenfasizza l-impenn kontinwu tagħna li nwasslu Dupixent lil kemm jista’ jkun pazjenti li jbatu mill-effetti negattivi ta’ ażżma severa bit-tama li jtejbu l-kwalità tal-ħajja tagħhom."
Id-deċiżjoni tal-KE hija bbażata fuq dejta ċentrali mill-prova VOYAGE ta’ Fażi 3 li tevalwa l-effikaċja u s-sigurtà ta’ Dupixent flimkien ma’ terapija standard tal-ażżma f’408 tifel u tifla b’ażżma mhux ikkontrollata minn moderata għal severa.
Żewġ popolazzjonijiet speċifikati minn qabel b'evidenza ta' infjammazzjoni tat-tip 2 ġew evalwati għall-analiżi primarja: 1) pazjenti b'eosinophils tad-demm tal-linja bażi (EOS) ≥300 ċelluli/μl (n=259) u 2) pazjenti b'FeNO tal-linja bażi ≥20 partijiet kull biljun (ppb) jew EOS tad-demm bażi ≥150 ċellula/μl (n=350). Pazjenti li żiedu Dupixent mal-kura standard f'dawn iż-żewġ gruppi, rispettivament, esperjenzaw:
• Rati sostanzjalment imnaqqsa ta' attakki severi ta' ażżma, bi tnaqqis medju ta' 65% u 59% fuq sena meta mqabbel mal-plaċebo (0.24 u 0.31 avvenimenti fis-sena għal Dupixent vs. 0.67 u 0.75 għall-plaċebo, rispettivament).
• Funzjoni mtejba tal-pulmun osservata sa minn ġimgħatejn u sostnuta sa 52 ġimgħa, imkejla bil-perċentwali mbassar tal-FEV1 (FEV1pp).
• Fi 12-il ġimgħa, pazjenti li ħadu Dupixent tejbu l-funzjoni tal-pulmun tagħhom b'5.32 u 5.21 punti perċentwali meta mqabbla mal-plaċebo, rispettivament.
• Kontroll imtejjeb tal-ażżma, b'81% u 79% tal-pazjenti jirrappurtaw titjib klinikament sinifikanti f'24 ġimgħa, ibbażat fuq is-sintomi u l-impatt tal-marda meta mqabbla ma' 64% u 69% tal-pazjenti bil-plaċebo, rispettivament.
• Kwalità tal-ħajja relatata mas-saħħa mtejba, bi 73% u 73% tal-pazjenti jirrappurtaw titjib klinikament sinifikanti f'24 ġimgħa, meta mqabbla ma' 63% u 65% tal-pazjenti tal-plaċebo, rispettivament.
• L-użu sistemiku ta' kortikosterojdi mnaqqas b'medja ta' 66% u 59% fuq sena meta mqabbel mal-plaċebo (0.27 u 0.35 korsijiet fis-sena għal Dupixent vs. 0.81 u 0.86 għall-plaċebo, rispettivament).
Ir-riżultati ta' sigurtà mill-prova kienu ġeneralment konsistenti mal-profil ta' sigurtà magħruf ta' Dupixent f'pazjenti minn 12-il sena 'l fuq b'ażżma mhux ikkontrollata minn moderata għal severa. Ir-rati ġenerali ta' avvenimenti avversi kienu 83% għal Dupixent u 80% għall-plaċebo. Avvenimenti avversi li kienu osservati b'mod aktar komuni b'Dupixent meta mqabbla mal-plaċebo kienu jinkludu reazzjonijiet fis-sit tal-injezzjoni (18% Dupixent, 13% plaċebo), infezzjonijiet virali fl-apparat respiratorju ta' fuq (12% Dupixent, 10% plaċebo) u eosinofilja (7% Dupixent, 1% plaċebo). ). Infezzjonijiet b'elminti kienu osservati wkoll b'mod aktar komuni b'Dupixent f'pazjenti ta' bejn 6 u 11-il sena u kienu rrappurtati fi 2% tal-pazjenti b'Dupixent u 0% tal-pazjenti bil-plaċebo.
X'GĦANDEK NEĦĦED MINN DAN L-ARTIKOLU:
- By demonstrating significant clinical benefit together with a decrease in type 2 inflammation following IL-4 and IL-13 blockade with Dupixent, the Dupixent Phase 3 clinical program has established that IL-4 and IL-13 are key drivers of the type 2 inflammation that plays a major role in multiple related and often co-morbid diseases for which Dupixent is approved including asthma, atopic dermatitis and chronic rhinosinusitis with nasal polyposis (CRSwNP), as well as investigational diseases such as eosinophilic esophagitis and prurigo nodularis, which have been studied in Phase 3 trials.
- “Dupixent is the only treatment available that specifically blocks two key drivers of type 2 inflammation, IL-4 and IL-13, which our trials show plays a major role in childhood asthma, as well as in related conditions such as chronic rhinosinusitis with nasal polyposis and the often co-morbid condition, atopic dermatitis.
- “Today’s approval in Europe recognizes the benefits of Dupixent in helping children living with the profound effects of severe asthma, including unpredictable asthma attacks, routine disruption to daily activities and the use of systemic steroids that can impede children’s growth,”.
