Akebia Therapeutics®, Inc. illum ħabbret li l-Food and Drug Administration (FDA) tal-Istati Uniti ħarġet ittra ta' tweġiba sħiħa (CRL) għall-Applikazzjoni Ġdida tad-Droga (NDA) ta' Akebia għal vadadustat, fattur investigattiv orali li jinduċi l-ipoksja prolyl hydroxylase (HIF-). PH) inibitur taħt reviżjoni għat-trattament ta 'anemija minħabba mard kroniku tal-kliewi (CKD). L-FDA toħroġ CRL biex tindika li ċ-ċiklu ta' reviżjoni għal applikazzjoni huwa komplut u li l-applikazzjoni mhix lesta għall-approvazzjoni fil-forma preżenti tagħha.

L-FDA kkonkludiet li d-dejta fl-NDA ma tappoġġax valutazzjoni favorevoli tal-benefiċċju-riskju tal-vadadustat għal pazjenti bid-dijalisi u mhux dijalisi. L-FDA esprimiet tħassib dwar is-sigurtà li nnutat nuqqas li tissodisfa n-nuqqas ta 'inferjorità f'MACE fil-popolazzjoni ta' pazjenti mhux dijalisi, ir-riskju akbar ta 'avvenimenti tromboemboliċi, immexxi minn trombożi ta' aċċess vaskulari f'pazjenti bid-dijalisi, u r-riskju ta 'korriment tal-fwied ikkawżat mid-droga. Is-CRL iddikjara li Akebia jista 'jesplora modi biex potenzjalment juri valutazzjoni favorevoli tal-benefiċċju-riskju permezz ta' provi kliniċi ġodda. Akebia se jiddiskuti d-dettalji tas-CRL mal-imsieħba kollaborattivi tiegħu u jitlob laqgħa mal-FDA.

“Aħna diżappuntati ħafna li nirċievu CRL għal vadadustat, terapija li għandha l-potenzjal li tgħin pazjenti b’anemija minħabba CKD. Aħna nkomplu nemmnu li d-dejta tappoġġja valutazzjoni pożittiva tal-benefiċċju-riskju ta’ vadadustat għal pazjenti b’anemija minħabba CKD, partikolarment f’pazjenti bid-dijalisi,” qal John P. Butler, Uffiċjal Kap Eżekuttiv ta’ Akebia. "Minkejja dan l-intopp, aħna nkomplu naħdmu lejn l-iskop tagħna biex intejbu l-ħajja tan-nies milquta minn mard tal-kliewi."

F'Ottubru 2021, is-sieħeb ta 'kollaborazzjoni ta' Akebia, Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. (Otsuka), issottometta applikazzjoni inizjali ta 'awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq (MAA) għal vadadustat lill-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini għal vadadustat, għat-trattament ta' anemija minħabba CKD fl-adulti; ir-reviżjoni għadha għaddejja. Fil-Ġappun, vadadustat huwa approvat bħala trattament għall-anemija minħabba CKD kemm f'pazjenti adulti li jiddependu mid-dijaliżi kif ukoll li mhumiex dipendenti fuq id-dijalisi.

Akebia se torganizza telefonata konferenza l-Erbgħa, 30 ta’ Marzu fis-6:00 pm Ħin tal-Lvant biex tiddiskuti s-CRL u l-passi li jmiss.

X'GĦANDEK NEĦĦED MINN DAN L-ARTIKOLU:

The FDA issues a CRL to indicate that the review cycle for an application is complete and that the application is not ready for approval in its present form.
The FDA expressed safety concerns noting failure to meet non-inferiority in MACE in the non-dialysis patient population, the increased risk of thromboembolic events, driven by vascular access thrombosis in dialysis patients, and the risk of drug-induced liver injury.
The FDA concluded that the data in the NDA do not support a favorable benefit-risk assessment of vadadustat for dialysis and non-dialysis patients.