Mekkaniżmu Ġdid Jista' Jirrestawra kompletament il-Funzjoni tas-CFTR fil-Fibrożi Ċistika

Sionna Therapeutics illum ħabbret it-tnedija uffiċjali tal-kumpanija u l-għeluq ta 'finanzjament Serje B ta' $111 miljun. Ir-rawnd kien immexxi minn OrbiMed b'parteċipazzjoni minn fondi avżati minn T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., sussidjarja għal kollox ta' QIA, il-fond sovran tal-ġid tal-Qatar, u investituri preċedenti inklużi RA Capital, TPG's Ir-Rise Fund, Atlas Venture, u l-Fondazzjoni Cystic Fibrosis. Sal-lum Sionna ġabret madwar $150 miljun.

Sionna qed tavvanza pipeline ta 'molekuli żgħar ta' l-ewwel fil-klassi ddisinjati biex jirrestawraw bis-sħiħ il-funzjoni tal-proteina tar-regolatur tal-konduttanza transmembrana tal-fibrożi ċistika (CFTR) li hija difettuża fis-CF, billi tistabbilizza l-ewwel dominju li jorbot in-nukleotidi (NBD1) ta 'CFTR. Il-kawża ewlenija ta 'CF hija l-mutazzjoni ġenetika ΔF508 li taffettwa l-istabbiltà NBD1 u l-funzjoni CFTR.

F'mudelli CF in vitro klinikament tbassir, il-molekuli żgħar immirati NBD1 ta 'Sionna, flimkien ma' modulaturi komplementari oħra, wrew il-potenzjal li jinnormalizzaw it-tiwi, il-maturazzjoni u l-istabbiltà tal-proteina CFTR affettwata mill-mutazzjoni ġenetika ΔF508. Dan jippermetti traffikar xieraq ta 'CFTR għall-wiċċ taċ-ċellula u regolazzjoni normali tal-fluss ta' joni u ilma. Billi tirrestawra kompletament il-funzjoni tas-CFTR għal pazjenti bil-mutazzjoni ġenetika ΔF508 għal-livelli li dehru fiċ-ċelloli ta 'nies mingħajr CF, il-pipeline ta' Sionna għandu l-potenzjal li jagħti l-aħjar effikaċja fil-klassi u l-aħjar benefiċċju kliniku għal nies b'CF.

“NBD1 hija mira magħrufa u riċerkata, iżda s'issa tqieset li ma tistax tiġi drogata. Ibbażat fuq l-isforzi ffukati tagħna u l-progress kontinwu fuq NBD1, naraw il-potenzjal li tiġi normalizzata l-funzjoni tas-CFTR fil-maġġoranza l-kbira tan-nies b’CF,” qal Mike Cloonan, President u Uffiċjal Kap Eżekuttiv ta’ Sionna Therapeutics. “Il-missjoni tagħna f’Sionna hija li ntejbu b’mod sinifikanti s-saħħa u l-kwalità tal-ħajja għal nies li jkomplu jbatu mill-konsegwenzi tul il-ħajja u l-piż tal-għajxien bil-CF. B’dan il-finanzjament, is-sindakat b’saħħtu tagħna, u t-tim b’esperjenza u talent tagħna, aħna eċċitati li nniedu Sionna u ffukati fuq l-avvanz tal-ewwel komposti mill-pipeline differenzjat tagħna fil-klinika.”

CF hija marda ġenetika serja, potenzjalment fatali kkawżata minn mutazzjoni fil-ġene CFTR li twassal għal akkumulazzjoni ta’ mukus fil-pulmuni u l-passaġġi tan-nifs, indeboliment fil-funzjoni tal-frixa u disfunzjoni oħra ta’ organi li jista’ jkollha impatt sinifikanti u spiss sever fuq is-saħħa u l-ħajja. stennija. Hemm aktar minn 100,000 persuna li jgħixu b'CF madwar id-dinjai, ii, li madwar 90 fil-mija minnhom għandhom il-mutazzjoni ġenetika ΔF508 li sseħħ fi ħdan id-dominju NBD1 ta 'CFTR. Din il-mutazzjoni tikkawża li NBD1 tiżvolġi fit-temperatura tal-ġisem u tfixkel il-funzjoni tas-CFTR. Minkejja d-disponibbiltà ta’ trattamenti approvati bħalissa u l-progress sinifikanti li sar fuq miri oħra fi ħdan CFTR, ħafna nies b’ΔF508 ma jiksbux il-funzjoni sħiħa tas-CFTR. NBD1 huwa essenzjali biex tiġi normalizzata l-funzjoni ta 'CFTR u l-produzzjoni ta' mukus b'saħħtu u li jiċċirkola liberament fil-passaġġi tan-nifs, fis-sistema diġestiva u organi oħra.