CSL Behring illum ħabbret li l-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini (EMA) aċċettat l-Applikazzjoni għall-Awtorizzazzjoni għat-Tqegħid fis-Suq (MAA) għal etranacogene dezaparvovec (EtranaDez) taħt il-proċedura ta' valutazzjoni aċċellerata tagħha. Etranacogene dezaparvovec huwa terapija tal-ġeni bbażata fuq adeno-adeno-associated virus five (AAV5) amministrata bħala trattament ta' darba għal pazjenti bl-emofilja B b'fenotip ta' fsada severa. Jekk approvat, etranacogene dezaparvovec se jipprovdi lin-nies li jgħixu bl-emofilja B fl-Unjoni Ewropea (UE) u fiż-Żona Ekonomika Ewropea (ŻEE) bl-ewwel għażla ta 'trattament ta' terapija tal-ġeni li qatt tnaqqas b'mod sinifikanti r-rata ta 'fsada annwali wara infużjoni waħda. Valutazzjoni aċċellerata potenzjalment tnaqqas il-kalendarju ladarba l-MAA tiġi aċċettata għal reviżjoni u tiġi pprovduta għal prodott mediċinali meta t-terapija hija mistennija li tkun ta’ interess kbir għas-saħħa pubblika, partikolarment f’dak li għandu x’jaqsam mal-innovazzjoni terapewtika.
"Bħala l-ewwel kandidat għat-terapija tal-ġeni għall-emofilja B, dan it-tragward regolatorju ċentrali jġib lil CSL Behring pass eqreb lejn it-twettiq tal-wegħda tat-terapija tal-ġeni għall-komunità tad-disturbi tal-fsada," qalet Emmanuelle Lecomte Brisset, Kap tal-Affarijiet Regolatorji Globali f'CSL Behring. "Nistennew bil-ħerqa li naħdmu mal-awtoritajiet regolatorji biex inġibu l-potenzjal trasformattiv tat-terapija tal-ġeni lin-nies li jgħixu b'din il-kundizzjoni debilitanti u tul il-ħajja."
L-MAA hija appoġġjata minn sejbiet pożittivi mill-prova ċentrali HOPE-B, l-akbar prova ta 'terapija tal-ġeni fl-emofilja B sal-lum. Pazjenti bl-emofilja B klassifikati bħala li għandhom fenotip ta' fsada sever ikkurati b'etranacogene dezaparvovec urew rata ta' fsada annwalizzata aġġustata mnaqqsa (ABR) b'64% u wrew superjorità għal trattament ta' profilassi fi 18-il xahar wara t-trattament meta mqabbel ma' perjodu ta' 6 xhur. Barra minn hekk, kien hemm żidiet stabbli u dejjiema fil-livelli medji ta’ attività tal-Fattur IX (FIX). Etranacogene dezaparvovec kien iddisinjat speċifikament biex jagħmel possibbli kapaċità ta' tagħqid tad-demm kważi normali billi jindirizza l-kawża sottostanti tal-kundizzjoni: ġene F9 difettuż li jikkawża defiċjenza fit-tagħqid tal-Fattur IX (FIX).
"L-aċċettazzjoni ta' etranacogene dezaparvovec għal reviżjoni mill-EMA ssaħħaħ l-insegwiment bla waqfien tagħna biex intejbu l-ħajja u l-benessri ta' dawk li jgħixu bl-emofilja B u disturbi mediċi rari u serji oħra," qal Bill Mezzanotte, Viċi President Eżekuttiv, Kap tar-R&D u Uffiċjal Mediku Ewlieni għal CSL Limited. "Aħna kburin li naħdmu ma' uniQure biex inkunu minn ta' quddiem f'dan l-avvanz xjentifiku li għandu l-għan li jagħmel l-emofilja B parti sekondarja mill-ħajja ta' pazjent minflok tħassib kostanti."
L-iżvilupp kliniku ta 'bosta snin kien immexxi minn uniQure (Nasdaq: QURE) u l-isponsorizzazzjoni tal-provi kliniċi fl-Istati Uniti għadda għal CSL Behring wara li kisbet id-drittijiet globali tagħha biex tikkummerċjalizza etranacogene dezaparvovec. CSL Behring tinsab fil-proċess ta' tranżizzjoni ta' sponsorizzazzjoni tal-provi kliniċi fl-Unjoni Ewropea.
X'GĦANDEK NEĦĦED MINN DAN L-ARTIKOLU:
- “We are proud to work with uniQure to be at the forefront of this scientific advancement which aims to make hemophilia B a secondary part of a patient’s life instead of a constant concern.
- If approved, etranacogene dezaparvovec will provide people living with hemophilia B in the European Union (EU) and European Economic Area (EEA) with the first-ever gene therapy treatment option that significantly reduces the rate of annual bleeds after a single infusion.
- Accelerated assessment potentially reduces the timeline once the MAA is accepted for review and is provided for a medicinal product when the therapy is expected to be of major public health interest, particularly pertaining to therapeutic innovation.
