Fit-tieni kwart tal-2021, l-FDA tat reviżjoni ta' prijorità għall-NDA ta' CTI għal pazjenti b'majelofibrożi b'data PDUFA tat-30 ta' Novembru 2021. Fil-kors tad-diskussjonijiet dwar it-tikkettar tal-prodott, l-FDA talbet dejta klinika addizzjonali, li ġiet sottomessa lill-aġenzija fl-24 ta’ Novembru, 2021. Aktar kmieni llum, l-FDA infurmat lill-Kumpanija li tqis li s-sottomissjoni tad-dejta tikkostitwixxi “emenda maġġuri” għall-NDA u għalhekk id-data tal-PDUFA ġiet estiża bi tliet xhur biex tipprovdi żmien addizzjonali għal reviżjoni sħiħa ta’ is-sottomissjoni. Bħalissa, is-CTI mhijiex konxja ta' xi nuqqasijiet kbar fl-applikazzjoni.
Pacritinib huwa inibitur ġdid tal-kinase orali b'ispeċifiċità għal JAK2, IRAK1 u CSF1R, mingħajr ma jinibixxi JAK1. L-NDA ġiet aċċettata abbażi tad-dejta mill-Fażi 3 PERSIST-2 u PERSIST-1 u l-Fażi 2 provi kliniċi PAC203, b’enfasi fuq il-pazjenti tromboċitopeniċi severament (għadd ta’ plejtlits inqas minn 50 x 109/L) irreġistrati f’dawn l-istudji li rċevew pacritinib 200 mg darbtejn kuljum, inklużi kemm pazjenti li ma għandhomx kura ta’ quddiem kif ukoll pazjenti b’espożizzjoni minn qabel għal inibituri JAK2. Fl-istudju PERSIST-2, f’pazjenti bi tromboċitopenja severa li kienu kkurati b’pacritinib 200 mg darbtejn kuljum, 29% tal-pazjenti kellhom tnaqqis fil-volum tal-milsa ta’ mill-inqas 35%, meta mqabbla ma’ 3% tal-pazjenti li kienu qed jirċievu l-aħjar terapija disponibbli. , li kien jinkludi ruxolitinib; 23% tal-pazjenti kellhom tnaqqis fil-punteġġi totali tas-sintomi ta 'mill-inqas 50%, meta mqabbla ma' 13% tal-pazjenti li rċevew l-aħjar terapija disponibbli. Fl-istess popolazzjoni ta' pazjenti kkurati b'pacritinib, l-avvenimenti avversi kienu ġeneralment ta' grad baxx, maniġġabbli b'kura ta' appoġġ, u rari wasslu għat-twaqqif. L-għadd tal-plejtlits u l-livelli tal-emoglobina ġew stabbilizzati wkoll.
Myelofibrosis huwa kanċer tal-mudullun li jirriżulta fil-formazzjoni ta 'tessut taċ-ċikatriċi fibruż u jista' jwassal għal tromboċitopenija u anemija, dgħjufija, għeja u milsa u fwied imkabbra. Fl-Istati Uniti hemm madwar 21,000 pazjent b'majelofibrożi, li 7,000 minnhom għandhom tromboċitopenja severa (definita bħala għadd ta' plejtlits tad-demm ta' inqas minn 50 x109/L). Tromboċitopenja severa hija assoċjata ma 'sopravivenza fqira u piż ta' sintomi għoli u tista 'sseħħ bħala riżultat ta' progressjoni tal-marda jew minn tossiċità tal-mediċina ma 'inibituri JAK2 oħra bħal JAKAFI u INREBIC.
X'GĦANDEK NEĦĦED MINN DAN L-ARTIKOLU:
- The NDA was accepted based on the data from the Phase 3 PERSIST-2 and PERSIST-1 and the Phase 2 PAC203 clinical trials, with a focus on the severely thrombocytopenic (platelet counts less than 50 x 109/L) patients enrolled in these studies who received pacritinib 200 mg twice a day, including both frontline treatment-naive patients and patients with prior exposure to JAK2 inhibitors.
- In the PERSIST-2 study, in patients with severe thrombocytopenia who were treated with pacritinib 200 mg twice a day, 29% of patients had a reduction in spleen volume of at least 35%, compared to 3% of patients receiving the best available therapy, which included ruxolitinib.
- In the second quarter of 2021, the FDA granted priority review for CTI’s NDA for patients with myelofibrosis with a PDUFA date of November 30, 2021.
