Riżultati Aġġornati tal-Provi Kliniċi dwar it-Trattament tal-Marda ta' Fabry

A HOLD FreeRelease 5 | eTurboNews | eTN
Avatar ta' Linda Hohnholz
Written by Linda Hohnholz

Protalix BioTherapeutics, Inc. illum ħabbret riżultati finali mill-prova klinika BRIGHT Fażi III li tevalwa pegunigalsidase alfa (PRX 102) għat-trattament potenzjali tal-marda Fabry. Ir-riżultati jindikaw li t-trattament b'2 mg/kg ta' PRX-102 mogħti b'infużjoni ġol-vini (IV) kull erba' ġimgħat kien ittollerat tajjeb, u l-marda ta' Fabry evalwata b'inklinazzjoni stmata tar-rata ta' filtrazzjoni glomerulari (eGFR) u l-konċentrazzjoni ta' lyso-Gb3 fil-plażma kienet stabbli.  

"Aħna eċċitati li naqsmu d-dejta finali mill-istudju BRIGHT, pass importanti fil-progress tal-programm kliniku PRX-102 tagħna," qal Dror Bashan, il-President u l-Kap Eżekuttiv ta 'Protalix. “Id-disponibbiltà ta’ din id-dejta għal reviżjoni mill-Food and Drug Administration tal-Istati Uniti, l-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini u regolaturi oħra hija pass ieħor ‘il quddiem lejn l-approvazzjoni antiċipata ta’ PRX-102 bħala alternattiva tajba potenzjali għal pazjenti adulti Fabry kemm f’1 mg regolari. \kg kull ġimgħatejn kif ukoll il-kors ta’ 2 mg\kg kull erba’ ġimgħat.”

PRX-102 huwa prodott kandidat tal-α galactosidase A rikombinanti espress miċ-ċelluli tal-pjanti, PEGylated, cross-linked. Il-prova klinika BRIGHT ta' Fażi III (NCT03180840) kienet studju multiċentriku, multinazzjonali, open-label, li jbiddel id-disinn biex jevalwa s-sigurtà, l-effikaċja u l-farmakokinetika tat-trattament b'2 mg/kg ta' PRX-102 mogħti kull erba' ġimgħat għal 52 ġimgħa ( total ta’ 14-il infużjoni). L-istudju daħħal 30 pazjent adult bil-marda Fabry (24 raġel u 6 nisa) b’età medja (SD) ta’ 40.5 (11.3) sena, li tvarja minn 19 sa 58 sena, li qabel irċevew terapija ta’ sostituzzjoni tal-enżimi (ERT) approvata għal mill-inqas tliet snin fuq doża stabbli mogħtija kull ġimgħatejn (agalsidase alfa – Replagal® jew agalsidase beta – Fabrazyme®). L-aktar sintomi komuni tal-marda Fabry fil-linja bażi kienu akroparestesija, intolleranza għas-sħana, anġjokeratomi u ipoidrożi.

Il-pazjenti kollha li pparteċipaw fl-istudju rċevew mill-inqas doża waħda ta' PRX-102, u 29 pazjent temmew l-istudju. Minn dawn id-29 pazjent, 28 irċevew il-kors maħsub ta’ 2 mg/kg ta’ PRX-102 kull erba’ ġimgħat matul l-istudju kollu, filwaqt li pazjent wieħed qaleb għal 1 mg/kg ta’ PRX-102 kull ġimgħatejn għal kull protokoll fil-11-il infużjoni. . Pazjent wieħed irtira mill-istudju wara l-ewwel infużjoni minħabba inċident tat-traffiku.

L-ewwel infużjonijiet ta' PRX-102 ġew amministrati taħt kundizzjonijiet ikkontrollati fis-sit investigattiv. Ibbażat fuq kriterji speċifikati minn qabel fil-protokoll ta 'studju, il-pazjenti setgħu jirċievu l-infużjonijiet PRX-102 tagħhom f'sistema ta' kura fid-dar ladarba l-Investigatur u l-Monitor Mediku Sponsor qablu li kien sikur li jagħmlu dan.

B'mod ġenerali, 33 minn 182 avveniment avvers totali ta' trattament emerġenti (TEAEs) irrappurtati f'disa' (30.0%) pazjenti kienu kkunsidrati relatati mat-trattament; kollha kienu ħfief jew moderati fis-severità u l-maġġoranza ġew solvuti fi tmiem l-istudju. Ma kien hemm l-ebda TEAEs serji jew severi relatati mat-trattament u l-ebda TEAEs ma wasslu għall-mewt jew l-irtirar tal-istudju. Mit-TEAEs relatati mat-trattament, 27 kienu reazzjonijiet relatati mal-infużjoni (IRRs) u l-bqija kienu avvenimenti singoli ta’ dijarea, eritema, għeja, mard li jixbaħ l-influwenza, żieda fil-proporzjon ta’ proteina/krejatinina tal-awrina, u awrina pożittiva għaċ-ċelluli bojod tad-demm. Is-27 IRR ġew irrappurtati f'ħames (16.7%) pazjenti, kollha rġiel. L-IRRs kollha seħħew waqt l-infużjoni jew fi żmien sagħtejn wara l-infużjoni; l-ebda avveniment ma kien irreġistrat bejn sagħtejn u 24 siegħa wara l-infużjoni. L-ebda wieħed mill-pazjenti mingħajr antikorpi kontra d-droga (ADAs) waqt l-iskrining ma żviluppa ADAs indotti mit-trattament wara l-bidla għal kura PRX-102.

Miżuri tar-riżultat tal-istudju juru li l-konċentrazzjonijiet ta' lyso Gb3 fil-plażma baqgħu stabbli matul l-istudju b'bidla medja (±SE) ta' 3.01 nM (0.94) mil-linja bażi (19.36 nM ±3.35) għal Ġimgħa 52 (22.23 ±3.60 nM). Il-valuri medji assoluti tal-eGFR kienu stabbli matul il-perjodu ta' kura ta' 52 ġimgħa, b'bidla medja mil-linja bażi ta' 1.27 mL/min/1.73 m2 (1.39). L-inklinazzjoni medja (SE) eGFR, fl-aħħar tal-istudju, għall-popolazzjoni ġenerali, kienet 2.92 (1.05) mL/min/1.73m2/sena li tindika stabbiltà.

"Għandna pjaċir inħabbru r-riżultati finali mill-prova klinika BRIGHT Fażi III u nixtiequ nirringrazzjaw lill-investigaturi tal-istudju, lill-pazjenti tal-marda Fabry, u lill-familji tagħhom li ddedikaw il-ħin u l-isforzi tagħhom għal din ir-riċerka sinifikanti," qal Giacomo Chiesi, kap ta 'Chiesi. Mard Rari Globali. “Ibbażat fuq din id-dejta u studji kliniċi addizzjonali, nemmnu li PRX-102 jista’ jkun għażla ta’ kura ġdida importanti għal pazjenti li bħalissa qed jirċievu infużjonijiet ERT kull ġimgħatejn, u nistennew bil-ħerqa li navvanzaw il-ħidma tagħna madwar id-dinja biex niksbu approvazzjonijiet regolatorji hekk kif malajr kemm jista’ jkun u jipprovdu aċċess għall-komunità tal-marda Fabry.”

Dwar l-Awtur

Avatar ta' Linda Hohnholz

Linda Hohnholz

Editur ewlieni għal eTurboNews ibbażata fl-eTN HQ.

Abbona
Notifika ta '
mistieden
0 kummenti
Feedbacks Inline
Ara l-kummenti kollha
0
Nħobb il-ħsibijiet tiegħek, jekk jogħġbok ikkummenta.x
Aqsam lil...