Rigel Pharmaceuticals, Inc illum ħabbret il-pubblikazzjoni ta 'dejta fil-Ġurnal Amerikan tal-Ematoloġija mill-istudju kliniku open label, multiċentriku, Fażi 2 ta' fostamatinib f'adulti b'anemija emolitika awtoimmuni ta 'antikorpi sħun (wAIHA) li kienu fallew mill-inqas trattament wieħed minn qabel. Id-dejta ppubblikata turi li fostamatinib, inibitur orali tal-milsa tyrosine kinase (SYK), żied il-livelli tal-emoglobina (Hgb) b’mod rapidu u fit-tul, b’risponsi ta’ Hgb klinikament sinifikanti osservati fi kważi nofs il-pazjenti, u profil ta’ sigurtà u tollerabilità konsistenti mal-livell eżistenti. database ta' sigurtà ta' fostamatinib ta' pazjenti fuq programmi ta' mard multipli studjati. Il-pubblikazzjoni, intitolata "Fostamatinib għat-trattament ta 'anemija emolitika awtoimmuni ta' antikorpi sħun: Fażi 2, studju multiċentriku, open-label", hija disponibbli fuq il-websajt tal-ġurnal.

"Ir-riżultati osservati fl-istudju tagħna ta' Fażi 2 fl-anemija emolitika awtoimmuni sħuna jsaħħu l-potenzjal ta' fostamatinib biex jgħin lill-pazjenti b'dan id-disturb tad-demm rari u serju li għalihom bħalissa m'hi approvata ebda terapija mmirata lejn il-mard," qal Raul Rodriguez, il-president u kap eżekuttiv ta' Rigel. uffiċjal. "Jekk approvat, fostamatinib għandu l-potenzjal li jkun l-ewwel terapija li titqiegħed fis-suq għal pazjenti b'wAIHA fl-2023 u tkun it-tieni indikazzjoni approvata ta' fostamatinib."

L-istudju tal-Fażi 2 evalwa r-rispons għal fostamatinib b'150 mg BID (darbtejn kuljum) f'pazjenti adulti b'wAIHA u emolisi attiva b'Hgb ta' inqas minn 10 g/dL li kienu fallew mill-inqas trattament wieħed minn qabel. L-endpoint primarju kien Hgb akbar minn 10 g/dL b'żieda ta' ≥2 g/dL mil-linja bażi sa Ġimgħa 24 mingħajr terapija ta' salvataġġ jew trasfużjoni taċ-ċelluli ħomor tad-demm. L-istudju wera li 46% (11/24) tal-pazjenti laħqu l-endpoint primarju, b'rispons tard wieħed f'ġimgħa 1 (total ta' 30-il risposta [12%]). Żidiet fl-Hgb medjan ġew skoperti f'Ġimgħa 50 u sostnuti maż-żmien. L-aktar avvenimenti avversi komuni (AEs) kienu dijarea (2%), għeja (42%), pressjoni għolja (42%), sturdament (27%), u nuqqas ta' rqad (27%). AEs kienu maniġġabbli u konsistenti mad-database tas-sigurtà fostamatinib ta 'aktar minn 23 pazjent f'diversi mard (artrite rewmatojde, limfoma taċ-ċelluli B, COVID-3,900, u tromboċitopenja immuni (ITP)). Ma nstabu l-ebda sinjali ta' sikurezza ġodda.

X'GĦANDEK NEĦĦED MINN DAN L-ARTIKOLU:

today announced the publication of data in the American Journal of Hematology from the open label, multicenter, Phase 2 clinical study of fostamatinib in adults with warm antibody autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) who had failed at least one prior treatment.
The published data demonstrate that fostamatinib, an oral spleen tyrosine kinase (SYK) inhibitor, rapidly and durably increased hemoglobin (Hgb) levels, with clinically meaningful Hgb responses observed in nearly half of the patients, and a safety and tolerability profile consistent with the existing fostamatinib safety database of patients across multiple disease programs studied.
The Phase 2 study evaluated the response to fostamatinib at 150 mg BID (twice daily) in adult patients with wAIHA and active hemolysis with Hgb of less than 10 g/dL who had failed at least one prior treatment.